NARS1 研究において動物モデルが重要な理由
ショウジョウバエからネズミまで、そしてこれが実際に何を意味するのか
マウスモデルや、最近ではショウジョウバエの研究について話しているのを目にしたことがあるかもしれません。
表面的には、現実生活からかなり離れているように感じることがあります。
なぜ飛ぶのか？なぜネズミなのか？そして、これは実際に私たちの子供たちをどのように助けるのでしょうか？
それは正当な質問です。
なぜなら、人間に対する治療を検討する前に、研究者は体内で何が起こっているのかを理解し、何かが安全にそれを変えることができるかどうかをテストする必要があるからです。
そこでこれらのモデルが登場します。
ショウジョウバエ（Drosophila Melanogaster）は NARS1 について何を教えてくれるでしょうか？
私たちの研究プログラムの一環として、ショウジョウバエモデルを使用して NARS1 を研究するために、ファルゼネ・ラルティ博士に 25,000 ドルの助成金を提供しました。
予想外に聞こえるかもしれませんが、ショウジョウバエは神経学の研究で広く使用されています。これらは、特に脳細胞の発達と機能において重要な生物学的プロセスを人間と共有しています。また、研究が早く、遺伝的に適応しやすいため、研究者は遺伝的変化をより迅速に調査できます。
NARS1 の研究では、これにより科学者は次のことが可能になります:
発作活動を測定します
発作が体と回復にどのような影響を与えるかを観察してください
運動と行動を研究します
遺伝的変異が脳と体の機能にどのような影響を与えるかを理解します
この段階の研究は、初期の最も重要な質問のいくつかに応えるのに役立ちます
何が問題なのでしょうか？
なぜこれらの症状が起こっているのですか？
これは研究者に方向性を与え、どの生物学的経路が影響を受けるのか、潜在的な治療法がどこで作用する必要があるのか、どのような症状を改善または解決できるのかを示します。
マウス（Mus Musculus）モデル:重要な前進
これに加えて、マウスモデルの研究においても重要なマイルストーンに到達しました。
とのパートナーシップを通じて ジャクソン研究所当社の NARS1 マウス モデルの 1 つが現在フェーズ 2 の繁殖に入っています。
これは、研究者らが現在、2つのNARS1変異体を保有するマウスを生産しており、生体システム全体でこの状態を研究できることを意味する。そしてここから物事がまとまり始めます。
ハエは生物学を早い段階で理解するのに役立ちますが、マウスモデルにより、研究者は哺乳類の脳と体全体でその生物学が時間の経過とともにどのように展開するかを確認することができ、これは私たちの身体システムにより似ています。。
彼らは次のことができます:
状態がどのように発達するかを追跡します
複雑なシステムにおける発作、運動、行動などの症状を研究します
治療法が有意義な変化をもたらす可能性があるかどうかを検討してください
次のステップは生存能力です。研究者が何が起こっているかを適切に観察し測定するには、マウスは十分に長生きする必要があります。マウスの表現型解析や症状の観察には、一貫性を証明するのに十分な個々のマウスで十分なデータを収集するのに 6 か月から 1 年かかる場合があります。
これが成功すれば、治療検査、特にヒトに使用する前にさらなる情報を必要とする遺伝子ベースの治療への扉が開かれます。
両方のモデルが重要な理由
これらのモデルは互いに置き換えられるのではなく、連携して動作します。
ショウジョウバエ 研究者が迅速に行動し、基本を理解できるように支援します
マウスモデル それらの発見を人体にはるかに近い方法でテストできるようにします
それは段階的なプロセスです:
生物学を理解する → 生体システムでのテスト → 治療法の探求
これに対する近道はありません。
これが家族にとって何を意味するのか
これは治療の準備ができているという意味ではありません。そして、臨床試験が目前に迫っているという意味ではありません。しかし、それは重要な意味を持っています:
基礎はきちんと築いています。
研究者は現在、次のツールを持っています:
NARS1 をより詳細に理解する
時間の経過とともにどのように発展するかを研究してください
その生物学を変える可能性のあるものを探り始めます
このようなあらゆるステップにより不確実性が軽減され、研究が有意義な方法で前進します。
研究の背後にある現実
この種の仕事は複雑で、費用もかかります。
単一のマウスモデルを作成するには、約コストがかかる場合があります 遺伝子変異1つあたり45,000ドル
詳細なテスト（表現型解析）は、以下まで多岐にわたります 10万ドルから25万ドル研究の深さに応じて
それは大きな投資です。しかし、それは研究の次の段階を可能にする理由でもあります。
これらのモデルがなければ、治療法を安全にテストしたり、治療に実際の可能性があるかどうかを理解したりすることはできません。
資金調達が当てはまる場所
ショウジョウバエの研究からマウスモデルに至るまで、私たちがここで共有してきたことはすべて、寛大な寄付や助成金などの資金によってのみ可能です。
それは必ずしも旅の中で最も目立つ部分ではありません。しかし、それは最も重要なものの1 つです。なぜなら、これが進歩が起こる方法だからです。