薬物再利用、説明
研究・臨床協力担当ディレクターのレイチェル・ハイルマンが、薬物の再利用とそれがNARS1障害にどのような影響を与えるかについて説明する様子をご覧ください。この説明は、2026年8月に開催されたボストン・ファミリー・アンド・リサーチャー・ギャザリングで初めて公開されました。
3 人の候補者が実験室研究で初期の有望性を示しました: アマンタジン, シチコリン、 そして ルテオリン。これら 3 つは、他の状況での使用に関する実際の安全性データをすでに持っています。NARS1 障害の治療法は承認されておらず、お子様の医療チームの関与なしに治療を開始すべきではありません。
それぞれについて、家族向けの平易な言語ガイドと、お子様の医療提供者が証拠を比較検討するために使用できる臨床参考資料の 2 つの文書をまとめました。以下で最も役立つガイドをご覧ください。
アマンタジン
もともとパーキンソン病のために開発されたアマンタジンは、動き、気分、注意力に関連する脳内化学物質に作用します。これは、さまざまな神経疾患について小児および成人を対象に適応外で研究されており、実験室での研究により、NARS1 障害の候補となる可能性があることが確認されています。
シチコリン
シチコリンは、脳細胞膜の修復と維持を助ける天然化合物です。脳卒中、脳損傷、認知疾患について世界中で研究されており、実験室での研究により、NARS1 障害の候補となる可能性があることが確認されています。
ルテオリン
ルテオリンはセロリやカモミールなどの食品に含まれる植物化合物で、通常はケルセチンやルチンと一緒にサプリメントとして摂取されます。自閉症の子供を対象に炎症に対する効果が研究されており、実験室での研究により、NARS1 障害の候補となる可能性があることが確認されています。